ORKAMBI rakeet, annospussi 100/125 mg 56 kpl

Kystistä fibroosia (CF) sairastavalla kloridin liikkuminen soluihin ja niistä ulos on vähäisempää CFTR-mutaatioiden vuoksi. CFTR-proteiinilla on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä.

Yhdistelmävalmiste, jossa lääkeaineet parantavat yhdessä poikkeavan CFTR-proteiinin toimintaa. Lumakaftori lisää saatavilla olevan CFTR-proteiinin määrää ja ivakaftori auttaa poikkeavaa proteiinia toimimaan normaalimmin.